搜索关键字“孤儿药”，一共有1个结果,可在下方选择分类
FDA创审批速率创新记录，孤儿药Trikafta三联疗法来袭。
2018年截止11月30日，FDA关于孤儿药新药的批准有45项，涉及43个药品（其中有2项为同一药品不同剂型），与过去9年相比，虽然2018年还未完结，但批准数量已经创历史新高。
孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领域，一些有前景的重点候选药物正处于后期研发线阶段。其中一些药物将首次为患者带来真正的希望。
1983年之前，美国许多罕见疾病患者因得不到有效的药物治疗而死亡，于是美国在1983年颁布孤儿药法案激励企业加大孤儿药的研发。目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般家庭难以承受。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费...
罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。
FDA创审批速率创新记录，孤儿药Trikafta三联疗法来袭。
2018年截止11月30日，FDA关于孤儿药新药的批准有45项，涉及43个药品（其中有2项为同一药品不同剂型），与过去9年相比，虽然2018年还未完结，但批准数量已经创历史新高。
孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领域，一些有前景的重点候选药物正处于后期研发线阶段。其中一些药物将首次为患者带来真正的希望。
1983年之前，美国许多罕见疾病患者因得不到有效的药物治疗而死亡，于是美国在1983年颁布孤儿药法案激励企业加大孤儿药的研发。目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般家庭难以承受。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费...
罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。
FDA创审批速率创新记录，孤儿药Trikafta三联疗法来袭。
2018年截止11月30日，FDA关于孤儿药新药的批准有45项，涉及43个药品（其中有2项为同一药品不同剂型），与过去9年相比，虽然2018年还未完结，但批准数量已经创历史新高。
孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领域，一些有前景的重点候选药物正处于后期研发线阶段。其中一些药物将首次为患者带来真正的希望。
1983年之前，美国许多罕见疾病患者因得不到有效的药物治疗而死亡，于是美国在1983年颁布孤儿药法案激励企业加大孤儿药的研发。目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般家庭难以承受。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费...
罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。
FDA创审批速率创新记录，孤儿药Trikafta三联疗法来袭。
2018年截止11月30日，FDA关于孤儿药新药的批准有45项，涉及43个药品（其中有2项为同一药品不同剂型），与过去9年相比，虽然2018年还未完结，但批准数量已经创历史新高。
孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领域，一些有前景的重点候选药物正处于后期研发线阶段。其中一些药物将首次为患者带来真正的希望。
1983年之前，美国许多罕见疾病患者因得不到有效的药物治疗而死亡，于是美国在1983年颁布孤儿药法案激励企业加大孤儿药的研发。目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般家庭难以承受。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费...
罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。
