9月份欧美日新药批准数量较多。FDA批准9个新药包括新分子实体、复方、补充新药申请等，亮点为首个杜氏肌营养不良药物和首个阿达木单抗类似药。EMA批准3个新药，其中两个NCE和一个新剂型，其他仿制药为列。PMDA批准7个新药，普纳替尼与洛美他哌值得关注。

FDA9月份新药批准一览

Eteplirsen是SareptaTherapeutics的RNA药物，用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型，这类患者约占杜氏肌营养不良（DMD）的13%。虽然这是美国上市的第一个DMD药物，但这个审批决定不是建立在严格的科学数据之上，而是患者家属施压。Eteplirsen的三期临床只有12例病人，其中用药组只有8人。Eteplirsen平均只增加正常值0.28%的肌营养蛋白，这个微弱改进是FDA批准Eteplirsen的主要根据。因为12个人的试验不可能可靠判断药物对肌肉功能的改进，该批准是加速审批，但公司必须做上市后试验证明功能改进，否则可能撤市。

FDA已批准生物仿制药Amjevita（adalimumab-atto，阿达木单抗）用于艾伯维品牌药Humira的其中7个适应症，Amjevita（ABP501）的活性成分是一种抗TNF-α单克隆抗体，与adalimumab（阿达木单抗）具有相同的氨基酸序列。ABP501具有adalimumab相同的药物剂型和剂量。

EMA9月份新药批准一览

Cabometyx(cabozantinib) 片剂治疗晚期肾细胞癌的患者，且曾经接受过抗血管生成的治疗。这个批准基于随机对比研究，曾经接受抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌的患者，有的每日一次服用cabozantinib60mg(N=330)，有的每日一次服用everolimus（依维莫司）10mg(N=328) 。

主要终点是无进展生存期（PFS），375个患者参与研究，PFS的中位数分别为7.4个月（cabozantinib）和3.8个月（everolimus）。总体存活率（OS）的中位数分别为21.4个月和16.5个月。经证实的反应率分别为17%和3%。

eluxadoline

 艾尔健免疫管线近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧盟委员会已批准该公司药物Truberzi（eluxadoline）用于腹泻型肠易激综合征（IBS-D）患者的治疗。此次批准，使Truberzi成为欧洲IBS-D群体中首个治疗药物。

   Truberzi的获批，是基于2项关键性III期临床研究的积极数据。数据显示，Truberzi显著降低了腹泻型肠易激综合征2种最令人麻烦的症状，即腹部疼痛与腹泻，持续缓解时间达6个月以上。安全性方面，Truberzi的耐受性良好，治疗最常见的副作用包括恶心、便秘和腹部疼痛。

日本9月份新药批准一览

普纳替尼(ponatinib)作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。该药物已经获得欧美的批准上市，同时日本市场权益与大冢制药合作，批准触发大冢制药1000万美元里程碑付款。

洛美他哌胶囊（lomitapide）已经获得FDA批准上市治疗同合子家族性高胆固醇血症（HoFH），一种非常罕见的遗传病，患者体内的高LDL水平往往导致极其严重的心血管问题。洛美他哌是一种微粒体甘油三酯转运蛋白（MTP）抑制剂，该药物在2013年获得日本孤儿药资格，此次批准基于日本III期临床在9名HoFH患者身上可以减少LDL-C的安全性和有效性数据。

注：本文系药智网作者原创，欢迎转载，转载时请注明出处和作者，谢谢！