4月16日，武田中国宣布，旗下注射用维布妥昔单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗CD30阳性的既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）或蕈样真菌病（MF）成人患者。这是注射用维布妥昔单抗继2020年5月获批用于治疗CD30阳性复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者后，在中国再次获批的两项新适应症。

原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤和蕈样真菌病是皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的主要常见亚型。皮肤T细胞淋巴瘤是一组相对罕见的成熟T细胞淋巴瘤，主要累及皮肤，大多表现为红色、鳞样斑块或增厚斑块，造成皮肤大面积损伤，具有致衰性、毁容性，严重影响皮肤美观和功能，给患者的身心均造成重大负担；如果合并严重感染，甚至会危及生命。其中，蕈样真菌病最为常见，约占60%。

作为一种较难治愈的皮肤血液肿瘤，皮肤T细胞淋巴瘤一般进展较为缓慢，然而， 由于疾病罕见，目前疾病的长期规范诊疗不足，患者面临确诊率低，就诊次数频繁等困境；同时，随着患病时间逐渐延长，患者常常面临复发问题，治疗难度较大。目前，原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤和蕈样真菌病治疗选择较为有限，常规外用药物、光疗等疗法治疗效果有限，导致患者无法正常参与社会生活、甚至无法自理，严重影响生活质量；患者亟需更优质的创新治疗药物纾解治疗困境，提高完全缓解率，改善生活质量。

注射用维布妥昔单抗新适应症的正式获批，将有望解决中国原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤和蕈样真菌病患者未被满足的紧迫治疗需求。本次新适应症的获批主要基于一项III期、随机、开放标签、多中心临床研究。根据独立评审委员会评估数据显示，研究主要终点和次要终点均显示维布妥昔单抗组疗效优于对照组：与对照组相比，维布妥昔单抗组持续4个月客观缓解率（ORR4）显著改善（56.3% vs.12.5%）；在关键次要终点方面，维布妥昔单抗组表现出高度统计学意义的显著优势，完全缓解率（CR）更高(15.6% vs.1.6%)，无进展生存(PFS)显著改善,中位PFS 为16.7个月（vs.3.5个月）。在安全性特征方面，维布妥昔单抗单药治疗与既往维布妥昔单抗单一疗法安全性特征一致。基于以上研究数据，维布妥昔单抗得以豁免在中国注册临床研究，极大地缩短新适应症上市时间，能够更快速地惠及中国患者。

注射用维布妥昔单抗是全球首个以CD30为靶点的抗体药物偶联物（ADC）由靶向CD30蛋白的单克隆抗体和微管破坏剂(MMAE）通过蛋白酶敏感的交联剂偶联而成。维布妥昔单抗被CD30阳性肿瘤细胞内化后可释放MMAE，进而特异性阻碍表达CD30的肿瘤细胞。研究显示，CD30蛋白表达于大约50%的皮肤T细胞淋巴瘤患者病变中。目前，维布妥昔单抗在全球70多个国家和地区获批用于淋巴瘤治疗，在美国和欧洲分别被授予治疗蕈样真菌病和皮肤T细胞淋巴瘤（包括pcALCL和MF）孤儿药地位。

注释：

1. Willemze R, et al. Blood. 2019;133(16):1703-1714.

2. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines).

3. Lancet. 2017 Aug 5;390(10094):555-566.

4. ADCETRIS  HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION

5. Senter PD, Sievers EL. Nat Biotechnol. 2012;30(7):631-7.

6. Mulvey E, Ruan J. J Hematol Oncol. 2020;13(1):59.

责任编辑：琉璃

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