5月21日，李氏大药厂发布公告，由公司全资附属公司兆科药业(广州)有限公司开发并生产的苯丁酸钠颗粒(规格：150g/瓶，每1g含苯丁酸钠0.94g)获国家药监局的药品注册证书，并已于该公布日期完成首次发货。

苯丁酸钠作为辅助治疗药物，用于氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症或精氨基琥珀酸合成酶缺乏症引起的尿素循环异常患者的长期治疗，适用于所有新生儿期(出生28天内)出现完全酶缺乏症的患者，也适用于有高血氨性脑病病史的迟发型(部分酶缺乏症，发生于出生1个月后)患者。兆科广州开发并生产的苯丁酸钠颗粒为国内首仿药物，因用于治疗罕见病且为儿童用药品，被国家药监局药品审评中心纳入优先审评审批品种名单。

据悉，以上提及的罕见疾病的发病率大约1/35,000，根据该数据预估，中国每年的新增患者约有300至400人。对于这类患者，肝移植是最终治疗方法。如果诊断为不适合进行肝移植治疗就需要长期服用氮清除剂，而苯丁酸钠是目前首选的药品之一，目前中国没有原研苯丁酸钠销售，兆科广州首仿的苯丁酸钠颗粒正好填补国内的空白。高血氨症通常在婴幼儿期就会发生，且对婴幼儿的神经系统危害巨大，甚至导致死亡。因此需要尽早、及时给予对症治疗，同时考虑到临床上婴幼儿患者用药的依从性和安全性问题，选择一种安全、有效且能适用于患儿治疗的药物成为临床上的当务之急，具有巨大的临床需求。

责任编辑：琉璃

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