拟定适应症为:肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。
根据CDE最新公示,泰格医药维托拉生注射液的上市申请获CDE拟纳入优先审评,拟定适应症为:肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。
来源:CDE官网
维托拉生是日本新药株式会社开发的一种反义寡核苷酸,可以靶向肌营养不良蛋白前体mRNA。该新药已于2020年3月获日本PMDA批准上市,8月获FDA批准上市,用于治疗杜氏肌营养不良。
责任编辑:琉璃
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