美东时间11月1日下午4:00，传奇生物宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已将cilta-cel的处方药使用者费用法案(PDUFA)目标行动日期由 2021 年 11 月 29 日延迟至2022年2月28日。受此影响，该公司当天盘后股价下跌约9%。

据悉，cilta-cel是传奇生物自主研发的一款用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)的靶向的BCMA的CAR-T疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体。2017年12月，传奇生物与强生公司子公司杨森制药达成合作，共同开发和商业化这款疗法。2018年，该产品在中美获得IND许可，并在一年后获得FDA突破性疗法认定。

2020年12月，传奇生物宣布已向FDA滚动提交cilta-cel的生物制剂许可申请（BLA），提交依据是一项1b/2期合并CARTITUDE-1研究的数据。在 18 个月的中位随访期内，97 名经过大量预处理的 RRMM 患者总缓解率 (ORR) 为 98%，其中 80% 的患者达到了严格的完全缓解 (sCR)，随访期内无进展生存 (PFS) 率为 66%，总生存率 (OS) 率为 81%。

这些振奋人心的数据令外界对这款本土药企研发的CAR-T产品充满期待，彼时全球仅3款CAR-T产品上市，且均为靶向CD19的产品。

2021年3月，BMS和蓝鸟生物带来的Abecma获得FDA批准，抢先一步成为全球首款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。如果cilta-cel最终能够获得FDA批准，有望成为全球第二款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，将为RRMM治疗带来新的选择。

值得一提的是，根据传奇生物发布的新闻稿，尽管此次FDA延长了审评时间，但是并没有要求公司提交新的临床数据。

目前，全球已有7款CAR-T治疗产品上市，分别为诺华Kymriah、吉利德子公司Kite的Yescarta与 Tecartus、百时美施贵宝Breyanzi、新基Celgene的 Abecma，以及国内获批上市的复星凯特的阿基仑赛注射液以及药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。

参考资料：

[1]https://investors.legendbiotech.com/news-releases/news-release-details/legend-biotech-announces-extension-pdufa-date-cilta-cel

[2]http://news.bioon.com/article/6782352.html

[3]https://www.sohu.com/a/458008503_120933427

责任编辑：琉璃

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