在2021年，基石药业实现了3款产品的获批上市，打开了公司在研管线1.0的兑现新世纪。而在2022年开年之初，基石药业又连发两则喜讯震动业界。

其中，在研的第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂洛拉替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展用于靶向ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键性临床研究，有望为出现耐药的该类患者提供新的治疗手段；另外，靶向ROR1的抗体偶联药物（ADC）CS5001获得美国FDA批准开展临床研究，其进度位列全球第一梯队。这也标志着基石药业管线2.0战略实现又一重要里程碑。

在政策与资本利好的推动下，中国生物医药行业正在进入2.0时代，由研发me-too、me-better药物向first-in-class（同类首创）、best-in-class（同类最优）药物转变。包括基石药业在内的创新药企正在由Biotech公司向BigPharma公司发展。

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内部研发+外部合作

管线1.0开始走向商业化

基石药业成立于2015年底，自创立以来大力探索“内部研发+外部合作”的模式,以满足中国和全球患者的医疗需求。公司目前已建立一条丰富的产品管线，其管线1.0已拥有多款创新药，并且大部分步入了临床后期开发阶段。在2021年获批上市的三款产品分别是：

普拉替尼(CS3009，RET抑制剂)于2021年3月24日获得NMPA批准治疗先前经含铂化疗后的RET融合阳性NSCLC患者，商品名为普吉华®。2021年4月，国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理其具有优先审评资格的治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌患者的新药上市申请（NDA）。

阿伐替尼(CS3007，KIT/PDGFRA抑制剂)于2021年3月31日，获CDE批准治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者，商品名为泰吉华®。4月29日，该药通过加速批准途径，同适应症在台湾获批上市。同年5月香港卫生署受理其同适应症的NDA，预计将于2022年下半年收到决定。

上述两款新药均为“中国首款”，为中国RET基因融合NSCLC患者、胃肠道间质瘤患者群体提供了新的治疗选择。

另外，舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）在2021年12月21日，获NMPA批准上市，商品名为择捷美®。值得一提的是，这也是全球首个联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体。目前，舒格利单抗治疗3期NSCLC的新药上市申请正在审评中；针对治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤的关键性2期研究也在近日达到了主要终点。未来，基石药业也将全力推进其在胃癌、食管鳞癌以及淋巴瘤的注册研究。

除此之外，艾伏尼布(CS3010，IDH1抑制剂)是中国首个对复发/难治性急性髓性白血病（R/RAML）患者展现出具有疗效及持续缓解的IDH1抑制剂。其用于治疗R/RAML患者的注册性试验已提前达到预先设定的研究终点，并于2021年8月获NMPA受理上市申请，有望将于2022年第一季度获批上市。另外，艾伏尼布与阿紥胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病患者的全球3期研究的阳性数据极其优异，有望在2022年在国内递交该适应症的NDA。

管线2.0持续扩容

充分发挥下一代候选药物之潜力

在管线1.0陆续进入商业化提速之际，基石药业也在加快下一代管线布局，其“FIC/BIC”的管线2.0持续扩容，重点放在两种新兴治疗模式——ADC及多特异性抗体上。

其中，CS2006是一款引进自NumabTherapeutics的靶向PD-L1/4-1BB/HAS的三特异性抗体，具有同类最佳药物的潜力，可能与多种疗法联合使用，并有望成为肿瘤免疫治疗领域的下一代PD-（L）1疗法。其独特的分子设计和创新的作用机制赋予其多种有利的特性，可以降低毒性并提高疗效。在2021年9月15日，该药在中国的临床试验申请(IND)获NMPA批准。该临床试验旨在评估CS2006在多种晚期实体瘤中国患者中的安全性、药代动力学特征及抗肿瘤活性。

CS5001是一款由基石药业进行临床开发的ROR1的ADC药物，也是全球研发进展最快的靶向ROR1的ADC之一，更具有全球同类药物最佳潜力。目前，该药已获美国FDA批准启动人体临床试验，旨在评估CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。而在美国以外，基石药业也已向澳大利亚药监部门递交了临床试验申请，并计划在近期向中国NMPA递交临床试验申请。

据临床前研究数据表明：CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。该数据已于2021年10月入选了第33届国际分子靶标与癌症治疗大会重磅研究摘要。

除此之外，基石药业还与多特生物就下一代抗体技术平台达成合作，双方将合作开发多个同类首创或同类最优的抗体类药物。基石药业表示，这项合作将为基石药业管线2.0战略提供临床前候选药物，进一步推动药物研发和源头创新。

在公开信息披露中，基石药业表示，对具备同类首创/同类最优/第一梯队潜力和全球权益的管线2.0产品将全面加快临床开发计划，预计2022年将提交1~2项IND申请以进一步推进药物研究进展。

结语

今年，创新药行业正在发生变化。尤其是CDE正式发布了抗肿瘤药研发新规，落实以临床价值为导向，并对新药研发和临床方案提出了更高的要求。在新生代药企中，基石药业有着显著的首创和差异化特色，商业化能力也初露锋芒。

不难看出，立足于解决未满足的临床需求、追求“差异化”布局思路的基石药业未来将更适应医药创新的新形势。

责任编辑：三七

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