自信达生物PD-1在美国FDA的审批受阻以来，创新药市场悲观情绪再度蔓延，不过这并没有持续太久。

2022年2月28日，传奇生物传来好消息，公司自主研发的BCMA靶向CAR-T疗法西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称Cilta-cel）正式获得美国FDA批准上市， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

这是继2019年百济神州泽布替尼后，第二款由中国企业研发，获FDA批准的抗癌新药。也是传奇生物自成立以来第一款获批上市的产品。

优秀的临床数据才是出海的底气

对比信达生物PD-1本身的me-too属性及利用单一国家数据报批，本次传奇生物Cilta-cel优秀的临床试验为其获得批准提供了基础。

1.FDA认为信达生物现有的试验并非是临床未满足的需求，现有的同类药物K药已经满足了需求。而传奇生物的BCMA CAR-T美国只有一款产品（BMS/蓝鸟的Abecma）并且在有效性和安全性上做到了best in class。

2.FDA认为信达生物临床终点设计存在缺陷，以PFS而非是OS；而传奇生物主要终点设置为ORR，与已获批的Abecma设置标准对应。

3.FDA认为信达生物单一中国病人的生物多样性无法确认；而传奇生物采取的是多中心临床（美国、日本、欧盟等）。

基于此，在获批之前，大家对Cilta-cel的期待一直很高。

当然，Cilta-cel的底气还在于优秀的临床数据。

在关键的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95% CI，21.8-无法预估）。这证明了Cilta-cel是靶向BCMA的多发性骨髓瘤的BIC产品。

全球上市CAR-T疗法一览

数据来源：药智数据、企业公告等

FIC/BIC出海加速

创新药为什么一定要出海？当然是为了追求创新市场最大化。

面临国内集采政策与国家医保谈判所带来的药价压力，大家开始意识到国内市场很难再有10亿美元以上的重磅炸弹级药物。仅局限于国内市场的药企将面临研发投入无法收回的困境。在此趋势下，走国际化路线，参与全球竞争将是中国药企未来的必然选择。

据悉，早在2009年，恒瑞医药的磷酸瑞格列汀临床研究就进行了中美双报，并获得了批准。

不过，直到2017年，我国正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）之后，本土药企创新药进行中美双报和同步开发才成为主流。2017年之后中美双报的临床获批数量较2017年前翻了近10倍。

2019年，泽布替尼成为中国首个在美国获批的本土研发抗癌新药。

泽布替尼开展了全球多中心、头对头试验：ALPINE研究和SEQUOIA研究，针对临床具有统治地位的伊布替尼和苯达莫司汀+利妥昔单抗（B+R治疗方案）发起挑战，成功证明自己的同类最优潜力。

百济神州的付出很快得到了回报。2021年，泽布替尼全球累计销售额约14亿元，同比增长423%。在美国全年销售额为1.157亿美元，同比增长535%。而且，泽布替尼2021年在美国已新增两项适应症，今年底有望再增两项适应症，成长潜力巨大。

2022年2月，传奇生物BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，成为新的里程碑。Cilta-cel的定价为46.5万美元，其主要竞争者百时美施贵宝的Abecma定价为41.95万美元。强生曾预估Cilta-cel有望达到50亿美元的销售峰额。

在2022年1月召开的第40届摩根大通医疗健康年会上，有超过40家国内药企参会，包括百济神州、信达生物、 君实生物、基石药业、荣昌生物、康方生物、天境生物等创新药企，老牌药企恒瑞医药也首次参与。我们可以看到越来越多的本土药企开始参与国际化竞争，寻找出海机会。

结语

从泽布替尼到Cilta-cel的成功出海，都在告诉我们，具有临床价值的创新药才是市场期待的，扎堆的me too行不通。创新药出海，要么像百济神州，敢于开展“头对头”研究证明自己BIC属性；要么像传奇生物，在立项之初便独辟蹊径，将研发方向定位为解决未被满足的临床需求，选择全新靶点进行研究。

希望未来国内能孵化出更多FIC、BIC，造福患者。

责任编辑：琉璃

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