脂质纳米颗粒（LNP）是mRNA药物常用的载体，是一种多组分系统，通常由可电离脂质或阳离子类脂质化合物、辅助脂质、胆固醇、保护剂聚乙二醇-脂质共轭物组成。

目前，BioNTech/辉瑞和Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体，这是这些疫苗成功的关键要素之一。

用于封装mRNA疗法的LNP新制备将是未来药物开发的重点。Arecor的首席科学官Jan Jezek博士表示，随着mRNA新疗法的出现，LNP也需要新的制备。他告诉GEN：“COVID-19疫苗现在仍不稳定，必须冷冻保存，但是这种冷冻链很难维持。”

另一个创新是将LNP靶向肾脏或中枢神经系统等组织。Jezek解释道，目前市面上的所有产品都以免疫系统为靶点。

他继续说道：“据我所知，虽然很多体外或简单动物模型的研究取得了成功，但还不能证明LNP可以靶向人类特定组织。”

目前的LNP含有一种可电离的阳离子脂质，可与mRNA相互作用并对其进行保护。当LNP到达免疫细胞时，通过“细胞内吞作用”将mRNA递送进细胞。

Jezek指出，“LNP不仅保护了mRNA，还将其递送到需要的地方”。在目前的mRNA疫苗中，mRNA的内化使细胞在其表面表达COVID-19疫苗的刺突蛋白，从而触发对SARS-CoV-19病毒的保护性免疫反应。

有很多方法可以改良LNP，Jezek表示Arecor现在的重点是开发LNP制备。这个决定基于公司现有的工作：为老产品开发新制备。例如一种即用液体，用于替代需要在给药前重新配制的医院药物。

在解释改良制备的好处时，Jezek认为，使用笔式给药方式对病人来说更便捷。

他指出：“过去15年里，这个行业一直以患者为中心。人们越来越关注患者对产品的体验感。”

目前，大型制药巨头和生物技术公司正在开发新一代LNP系统，这种技术递送能力更强、副作用更少，可以帮助mRNA获得更高的稳定性并提高mRNA药物的组织靶向能力。改进后的这种纳米颗粒可以帮助新冠和其他疾病的mRNA疫苗实现更佳的疾病预防效果，同时也可以助力mRNA药物发挥治疗疾病的潜能。

文章转载来源：同写意

作者：写意君编译

责任编辑：七斤

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