40年前美国FDA批准了治疗软组织肉瘤的多柔比星，昨日（2016年10月19日），美国FDA加快批准了拉特沃（Lartruvo）结合多柔比星治疗某些类型的软组织肉瘤的新疗法，拉特沃给患者提供了一种新的治疗选择。

拉特沃是血小板衍生生长因子（PDGF）受体-α阻断抗体。受到刺激时，PDGF受体会引起肿瘤生长。拉特沃通过阻断这些受体，从而减缓和阻止肿瘤生长。

拉特沃在一项随机临床试验中验证了它的安全性和有效性，其中涉及133例转移性软组织肉瘤（超过25种不同亚型）患者，该项随机临床试验患者使用拉特沃结合多柔比星或单独使用多柔比星。该试验统计了治疗后患者存活的时间长度（总生存率）、治疗后肿瘤没有增长的时间长度（无进展生存期）以及经历肿瘤收缩的病人百分比（总反应率）。试验结果显示，在接受拉特沃结合多柔比星的患者中，总生存率在统计学中有显著改善：中位生存期为26.5个月，而单独接受多柔比星的患者为14.7个月；接受拉特沃结合多柔比星的患者的中位无进展生存期为8.2个月，而单独接受多柔比星的患者为4.4个月；接受拉特沃结合多柔比星患者的肿瘤收缩率为18.2％，单独接受多柔比星患者的肿瘤收缩率为7.5％。

拉特沃存在严重的不良反应风险，包括对胚胎—胎儿的危害以及输液（注射）相关不良反应。输液（注射）的不良反应包括低血压、发热、寒战和皮疹。患者使用拉特沃治疗时，最常见的副作用有恶心、疲劳、白细胞水平降低（中性粒细胞减少症）、肌肉骨骼疼痛、粘膜炎症（粘膜炎）、脱发、呕吐、腹泻、食欲减退、腹部疼痛、神经损伤和头痛。

原文链接：FDA grants accelerated approval to new treatment for advanced soft tissue sarcoma

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