新药上市

免疫新药Imfinzi上市，局部晚期肺癌患者的福音到来

对于中晚期肺癌患者来说，春节期间有一个重磅新闻：阿斯利康的PD-L1免疫药物Imfinzi被FDA批准上市，用于治疗无法进行手术切除的局部晚期非小细胞肺癌患者。Imfinzi是PD-L1抑制剂，属于一类新型免疫药物。它的功能是激活患者体内已有的抗癌免疫细胞。Imfinzi在大陆还没有上市，但香港会有，为了使用正规药物，符合条件的肺癌患者可以考虑转诊到香港接受治疗。

研发进展

惊艳了ASCO的广谱抗癌新药larotrectinib发布最新研究结果

此前，在2017年召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的DavidHyman博士公布了由LoxoOncology公司研发的抗癌药物larotrectinib（LOXO-101）的早期临床数据，数据显示，Larotrectinib在广泛的年龄和肿瘤类型的TRK融合癌症中，具有持久的抗肿瘤活性作用和良好的耐受性，成为了2017ASCO大会上的一匹黑马。

时隔半年，美国时间2月21日新英格兰医学杂志（NEJM）在线发表了larotrectinib（LOXO-101）同时进行的三项安全性和有效性研究结果，研究显示对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体反应率为75％，这无疑令人振奋！

本次公布的Larotrectinib数据非常喜人,有望成为第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。2017年12月底，larotrectinib已经FDA提交了上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，预计2018年上半年，larotrectinib很可能会在美国本土上市。

诺和诺德口服索马鲁肽3期临床达主要终点

诺和诺德(NovoNordisk)2月23日公布了第一项使用口服索马鲁肽（semaglutide）治疗2型糖尿病成人患者的3a期临床试验PIONEER1的顶线结果。这项为期26周的全球试验研究了703例2型糖尿病患者口服索马鲁肽的疗效和安全性。索马鲁肽是一种天然人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的在研类似物，以葡萄糖依赖性方式刺激胰岛素生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物摄入量。根据首要统计原则，该试验达到了研究的主要终点。与安慰剂相比，所有三种剂量的口服索马鲁肽均显著降低HbA1c。此外，14毫克索马鲁肽与安慰剂相比，能显著减轻体重。

脑中风新药LT3001获美国专利

近日，急性缺血性脑中风新药LT3001取得美国专利(专利号：US9890193)，专利保护至2034年6月止。LT3001已取得中国专利，再取得美国专利，进一步推升了其市场价值。LT3001为FirstinClass创新小分子药物，适应症为治疗急性缺血性脑中风创新药物，取得的美国专利核淮范围为最强的「物质专利」，保护范围包括LT3001之化合物、组合物，以及其于溶栓、抗拴、治疗脑中风的临床应用等。

顺药已完成LT3001在18个国家的专利申请，涵盖了全球主要医药市场，除中国与美国外，其他国家专利也可望陆续取得，以确保其全球市场独家销售权利。若未来成功上市，将可提供脑中风患者突破性的治疗成果以及更好的医疗品质。

据专业人士称，若LT3001能突破现有药物治疗局限，达到世界卫生组织(WHO)设定50%脑中风患者治疗目标，药品市场规模预估可达150亿美元。

审批动态

绿叶在研新药利培酮缓释微球肌肉注射制剂获美国FDA批准，豁免其儿科临床试验

绿叶制药集团2月21日宣布旗下治疗精神分裂症的在研新药——利培酮缓释微球肌肉注射制剂已获美国FDA批准，在向美国提交新药申请时，无需提交任何儿科临床试验方案，也就意味批准上市后，将豁免儿科临床试验，这将帮助本产品上市以后快速拓展市场。在国内据药智数据，注射用利培酮缓释微球在2012年年底已经获批临床，据中国临床试验数据库登记，其1期临床已经完成（如下图所示）。

Shire血管性水肿新药获优先审评资格，有望8月获批

2月24日，Shire宣布美国FDA接受了lanadelumab（SHP643）的生物制剂许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，FDA预计会在今年8月26日前给予回复。Lanadelumab是一款适用于12岁及以上罹患罕见病——遗传性血管性水肿（HAE）的患者预防血管性水肿发作的在研疗法。随着优先审评的授予，FDA将在2018年8月26日之前对lanadelumab作出审评决定。本次上市申请被FDA接受，再次证明了Shire在罕见病领域的创新领导者地位。该药物已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。

盐野义新药获批，只需吃一次，24小时内杀死流感病毒

2月23日，盐野义制药发布消息称Xofluza(BaloxavirMarboxil)片获得日本PMDA批准，用于甲型流感和乙型流感的治疗。盐野义为Baloxavir开发了两种制剂，一种是片剂，规格为10mg/20mg，在2017年10月25日向PMDA提交是上市申请；另一种是颗粒剂，专供儿童使用，目前还在三期临床阶段。除日本获批外，盐野义在全球范围内开展临床试验，正筹划向FDA提交NDA。Baloxavir也就是以前媒体广为报道的S-033188，是首个流感病毒5′帽状结构(CAP)依赖性内切酶活性的抑制剂。

法布雷新药有望8月获批，一度遭拒，终获认可

近日AmicusTherapeutics传来喜讯——该公司宣布，美国FDA已接受了其口服法布雷病新药migalastatHCl（migalastat）的新药申请，并授予其优先审评资格。如果一切顺利，这款新药有望在2018年8月13日或之前获批上市。值得一提的是，migalastat的上市申请由于数据不足，曾在2016年11月遭到拒绝。这一好消息，也是对Amicus永不言弃、努力推进新药研发的最好回报。

迈博斯生物第二代PD-L1抗体获FDA批准进临床

2月22日，迈博斯生物宣布FDA于2018年2月16日批准了其人源化PD-L1单克隆抗体，MSB2311，用于治疗局部晚期或转移性实体肿瘤的临床试验申请。迈博斯生物已开始启动MSB2311的首次进入人体，开放性，多中心，剂量递增和扩展性临床研究。和FDA已批准的PD-L1抗体相比，MSB2311不但具有独特的抗原结合表位，而且与抗原PD-L1的结合有独特的pH依赖性，有助于MSB2311抗体在肿瘤组织中回收，渗透，和富集。MSB2311结合FcR的能力也被去除以避免诱导ADCC。MSB2311在多种小鼠肿瘤模型中显示出了优异的抑制肿瘤的能力。MSB2311在生产工艺上也显示了优异的CMC特性。

信息来源：药明康德、药事纵横、新浪医药、阿斯利康中国、姜小毛