多发性骨髓瘤（MM），是以骨髓中浆细胞异常增殖为特征的恶性“克隆性疾病”，仅有25%的患者接受化疗后生存期在5年以上；在血液学恶性肿瘤中，其发病率仅次于非霍奇金淋巴瘤，是第三大常见血液肿瘤，全世界每年新增病例约114,000例；自1959~2017年，针对多发性骨髓瘤已上市20款药物，主要集中于蛋白酶抑制剂、免疫调节剂，这些新的治疗手段使MM患者的生存率有了很大的提高。然而值得关注的是，大部分的MM患者经过多次治疗后,依旧会出现复发；故更为安全有效的药物，仍为临床急需！

1 全球已上市药物介绍

虽然早在1959年诞生的环磷酰胺，就被临床用于治疗多发性骨髓瘤，然而，新基公司的3款免疫调节剂，沙立度胺（反应停！）、来那度胺（当今小分子化药销售翘楚）、泊马度胺（新一代产品），对多发性骨髓瘤的治疗，做出了很大的贡献。且随着免疫疗法的进一步发展，杨森公司针对CD38所开发的单抗药物Daratumumab，将研发方向进一步引入到当今热门领域。如今，全球已有20款针对多发性骨髓瘤的药物成功上市，且上百款进入开发期的药物处于临床阶段，产品研发梯次分明。

2 代表药物介绍

☆~新基&3款免疫调节剂

沙利度胺（第一代）

曾经的“反应停”......血管生成抑制剂，可抑制肿瘤血管的生成，进而抑制肿瘤的生长和转移，该药与地塞米松联用，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤（MM）；1998年7月获美国FDA批准上市，由新基在美国上市销售，商品名为Thalomid®；2017年全球销售额为1.32亿美元。

来那度胺（第二代）

沙利度胺类似物；在多发性骨髓瘤细胞中，来那度胺和地塞米松协同作用，能够抑制细胞增殖，导致肿瘤细胞凋亡；2005年12月获美国FDA批准上市，2010年6月25日获日本PMDA批准上市。由新基公司在上述各地上市销售，商品名为Revlimid®。2017年全球销售额为81.87亿美元，为小分子化药销售翘楚。

泊马度胺（第三代）

沙利度胺的类似物，可抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，以及与地塞米松联用协同增效，诱导来那度胺-敏感和来那度胺-耐药肿瘤细胞株凋亡；适用于成人患者的既往已接受过至少2次治疗方案，包括来那度胺和硼替佐米，且经最后一次治疗后，被证实病情恶化的复发性和难治性多发性骨髓瘤的治疗；2013年获美国FDA批准上市，由新基公司上市销售，商品名为Pomalyst®（美国）或Imnovid®（欧洲）；2017年全球销售额为16.14亿美元。

☆~杨森&Daratumumab

Daratumumab是一种抗CD38单克隆抗体，能结合多发性骨髓瘤细胞上的CD38并激活免疫系统，从而杀伤肿瘤细胞，该药批准的适应症为接受过三次以上治疗的多发性骨髓瘤。最初由Genmab公司研发，之后授权给杨森，2015年获美国FDA批准，2016年获欧洲EMA批准，2017年获日本PMDA批准上市，并由杨森在美国、欧洲和日本市场销售，商品名为Darzalex®。2017年，该品种的全球销售额为12.42亿美元。

3 国内11品种进入临床

国内针对多发性骨髓瘤药物的开发，数量及状态虽不及肺癌、乳腺癌、肝癌等如火如荼，但也在按部就班的进行着；其中，2款产品进入临床3期，4款产品进入临床2期，3款产品进入临床1期；一些国内知名公司，如南京传奇生物、和记黄埔医药、成都先导等，均有涉猎；详情见下表。

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