我国第一款治疗阿尔茨海默症的原创新药——甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）近日有条件获批上市，填补了该领域全球17年无新药上市的空白。

这款新药的研制难度多大，突破意义何在？能解决什么问题，多大程度为患者带来福音？记者为此做了进一步采访。

新在哪儿？重新认识阿尔茨海默症发病机理

“九期一”是我国原创、国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默症治疗新药，其研发逻辑背后，是对阿尔茨海默症发病机理的一种全新认识。

此前，世界范围内治疗阿尔茨海默症主要依靠之前上市的5种药物，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的治疗药物，但大多已宣告失败。

支撑上述大多数抗阿尔茨海默症新药试验的理论认为，大脑中β-淀粉样蛋白沉积引发炎症，进而损伤神经元，导致阿尔茨海默症发病。但是，靶向β-淀粉样蛋白研发药物的临床试验结果显示，其临床药效不明显。

“九期一”主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉说，围绕“九期一”长达22年的研究之后，科研团队对阿尔茨海默症的发病机理得出全新认识：肠道菌群紊乱所诱发的神经炎症是阿尔茨海默症的重要发病机制。

中国工程院院士、中科院上海药物所原所长丁健认为，如果把治疗阿尔茨海默症比作灭蚊子，原先的思路是在屋里一只一只拍，最多进一步把窗户关上。“九期一”则采用一个新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，让蚊子无处滋生。

谁受益？用于轻、中度阿尔茨海默症

根据公布的三期临床试验研究结果，“九期一”可改善轻度至中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍，具有起效快、呈持续稳健改善的特点，安全性好。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据统计，目前全球共有约4800万患者。随着我国人口老龄化加快，阿尔茨海默症的危害越发显现。

研发团队介绍，该新药的三期临床试验为期36周，相对于安慰剂平行对照组，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分。针对于此，有医药界人士指出，作为慢性疾病的治疗药物，在更长时间周期内的效果如何，还有待检验。此外，新药的作用机理仍值得进一步深化研究。

国家药监局网站消息显示，国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。

对此，耿美玉解释，团队还没有正式提交大鼠长期致癌性试验报告，但相关数据统计已全部完成，试验并未发现与本药物相关的任何致癌风险。“按常规，新药需要提交所有材料后才能获批，但考虑到我国阿尔茨海默症患者的用药需求量大且紧急，所以目前国家药监局允许先上市，3个月内补交材料。”

有多难？22年“接力跑”攻关原创新药

在中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司的接续努力下，“九期一”研发团队历时22年，终于闯出了一条道路。

耿美玉说，很长一段时期里，旁人难以理解团队选择的研发路径，即便在实验室跑完了“第一棒”，能否找到企业承接后续的巨额研发投入、承担临床试验失败的巨大风险，一度也是未知数。

上海绿谷制药董事长吕松涛说，虽然当时完全不敢想何时才能成功，但既然攻关，就必须“背水一战”。

“接力跑”不仅在研发端，也在审批端。能够实现“有条件批准”的政策基础，是我国自2016年起开展的药品上市许可持有人制度。这是药品审评审批制度改革的一项重要内容，加速了我国新药研发速度，让新药有机会先完成、再完美。

在新药发布会上，上海市委常委、副市长吴清表示，“九期一”新药研发成功并获准上市是国家不断强化原始创新的重要标志，上海将全力推进支持，助力更多科研团队在攻克人类复杂疑难疾病的道路上提出更多“中国方案”、世界标准。

责任编辑：三七

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