北京时间3月24日早4:30（美东时间23日4:30pm），美国食品和药品管理局（FDA）发布消息：批准美国Gilead科学公司的Remdesivir（瑞德西韦）孤儿药认证（OrphanDrugDesignations），适应症为新型冠状病毒病（COVID-19）。

并非上市，瑞德西韦的临床试验尚未结束，目前，吉利德正在开展6项临床试验评估瑞德西韦治疗COVID-19患者的疗效。其中，在中国进行的两项临床试验有望在4月获得结果。

何为孤儿药？

孤儿药是指专门用于治疗或控制罕见病的药物。罕见病，是指影响到少数人群的疾病，具体比例各国定义不同。在美国，病例数目在20万人以下的疾病被定义为罕见病，很多癌症属于罕见病的种类。

为何全球大流行，却戴孤儿药帽子？

此番瑞德西韦获得孤儿药认证，是特殊时期的特殊办法。

在追求利润和投资回报的情况下，由于病例数目少，医药企业不倾向对罕见疾病药物的研发。为了鼓励罕见病治疗用药研发，1983年开始美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道，对孤儿药物有特殊的激励措施，其中包括：7年研发市场独占（且不受专利影响）、加速审批、研发期间税费优惠、专项研发基金资助，免除新药申请费、协助药物的研究和实验设计等。

瑞德西韦本次孤儿药身份的认证，一方面利好企业，既能降低新药研发的投入，折抵税收；又可以保护新药研发后的收益，7年内无仿制药抢占市场；更可以加速审批的速度。另一方面其实已经表明了对于该药品的方向性认可。

作为疫情中重症患者最有希望的药物，各方面开通绿色通道，大大加快了在美上市的进程，更快的验证结果和最短的时间过流程足以让药物走在新冠病毒之前！

期待瑞德西韦“高光时刻”

瑞德西韦从诞生至今不到10年，因疫情举世瞩目，并有可能迎来“高光时刻”。我们期待它在临床试验中能够发挥积极的作用，为全球抵抗新冠病毒作出贡献。

日前，Gilead表示：迄今为止，已为美国、欧洲和日本的数百名患者提供了同情用药。但由于需求过大，暂停受理大部分瑞德西韦同情用药的个人申请，将逐渐转为“扩展用药”，这样将加速重症患者获得瑞德西韦的机会，并能够收集所有参与患者的数据。目前正在与全球各国监管机构联合快速开发。

另外，为了满足可能出现的未来需求，Gilead已经扩大瑞德西韦的生产能力，并且将生产两种瑞德西韦的配方（液体和冻干）。

都是利好消息，期待瑞德西韦4月的最终临床结果！

责任编辑：萌萌

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