搜索关键字“孤儿药”，一共有16个结果,可在下方选择分类
Perceptive Advisors牵头，多家融资机构5000万欧元助力Dynacure布局孤儿药。
FDA创审批速率创新记录，孤儿药Trikafta三联疗法来袭。
亿帆医药控股子公司在研产品获得美国FDA孤儿药资格认定。
美国食品药品监督管理局（USFDA）授予其产品用于治疗多发性骨髓瘤的全人BCMACAR-T细胞（CT053）“孤儿药”资格认定。
本周（7月5日-7月12日），报生产的药品中，有35受理号办理状态更新。涉及1个新药，3个进口药，21个仿制药。
2019年2月21日，经戈谢病、庞贝氏病特效药医保准入谈判小组与相关药品生产企业谈判，确定了戈谢病特效治疗药注射用伊米苷酶（商品名：思而赞）和庞贝氏病特效治疗药注射用阿糖苷酶α（商品名：美尔赞）的医保支付标准。
全球知名医药市场调研机构EvaluatePharma近日发文，对2019年度即将进行上市的重磅药物进行了分析。正如卖方分析师所预测的，Alexion公司重磅孤儿药Soliris的升级版产品Ultomiris有望成为今年推出的最具商业潜力的新产品，该药已于2018年12月获得美国FDA批准，...
2018年截止11月30日，FDA关于孤儿药新药的批准有45项，涉及43个药品（其中有2项为同一药品不同剂型），与过去9年相比，虽然2018年还未完结，但批准数量已经创历史新高。
用于治疗急性白血病。
用于治疗慢性髓细胞白血病
用于治疗多发性骨髓瘤。
此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。
用于治疗急性髓系白血病（AML）。
APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。
继晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再获软组织肉瘤孤儿药资格认定。
用于治疗急性白血病。
用于治疗慢性髓细胞白血病
用于治疗多发性骨髓瘤。
此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。
用于治疗急性髓系白血病（AML）。
APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。
继晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再获软组织肉瘤孤儿药资格认定。
用于治疗急性白血病。
用于治疗慢性髓细胞白血病
用于治疗多发性骨髓瘤。
此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。
用于治疗急性髓系白血病（AML）。
APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。
继晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再获软组织肉瘤孤儿药资格认定。
用于治疗急性白血病。
用于治疗慢性髓细胞白血病
用于治疗多发性骨髓瘤。
此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。
用于治疗急性髓系白血病（AML）。
APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。
继晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再获软组织肉瘤孤儿药资格认定。
