• C3肾小球病（C3G）是一种罕见肾脏疾病，患者主要为青年人群，预后较差，存在显著的未满足的医学需求1-3

• Iptacopan（LNP023）有望成为一种首创的、口服给药、有效的和选择性的补体旁路B因子抑制剂，可针对C3G的根本病因4-6

• 在2020年美国肾脏病学会（ASN）年会上发布的数据显示，在研药物Iptacopan可降低C3G患者的蛋白尿水平7

• Iptacopan目前处于针对多种肾脏疾病的平行开发阶段，包括C3G、IgA肾病（IgAN）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、特发性膜性肾病（iMN）以及血液疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。8月在EBMT会议上发布了Iptacopan在PNH患者中II期研究的积极结果8

• 欧洲药品管理局（EMA）已授予Iptacopan治疗C3G的优先药物（PRIME）资格以及治疗IgAN的“孤儿药”资格

诺华近日在2020年美国肾脏病学会 (ASN) 年会上，公布了Iptacopan（LNP023）II期试验的中期分析的积极结果。该药是一款在研的治疗C3肾小球病（C3G）口服药物。

来自开放标签II期试验（NCT03832114）的数据显示，治疗12周后，与基线值相比，Iptacopan可显著降低12名C3G患者基于24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）评估的蛋白尿，降低幅度达49%（P=0.0005）。Iptacopan可抑制补体旁路途径活性，提高血浆C3水平。此外，第12周时，Iptacopan可稳定基于eGFR（估算肾小球滤过率）评估的肾功能。在从本研究衔接进入长期延展研究（NCT03955445）且总治疗时间达6个月的7名患者中观察到，Iptacopan稳定肾功能的效果得以继续维持7。

“蛋白尿说明肾脏存在炎症。该研究结果说明，Iptacopan可显著降低C3G患者蛋白尿。该数据也突出表明Iptacopan能强效、特异性抑制补体旁路途径，可靶向C3G的根本病因，有望为远未被满足医学需求的C3G患者提供急需的治疗选择。”英国纽卡斯尔大学泰恩NHS基金会国家肾脏补体治疗中心肾病顾问首席研究员Edwin Wong博士介绍。

诺华全球药品开发负责人兼首席医学官蔡正华讲道：“Iptacopan在该II期研究中也表现出良好的安全性和耐受性，未发生死亡病例，也未发生可能与Iptacopan有关的严重不良事件以及造成治疗中断的不良事件。在我们的肾病药物研发管线中，Iptacopan是最先进的药物。这些数据表明，Iptacopan有望改善C3G患者的生活质量。”

欧洲药品管理局（EMA）已授予Iptacopan治疗C3G的优先药物（PRIME）资格。PRIME是EMA实施的一项计划，旨在针对尚未满足的医疗需求，大力支持相关药物的开发。这一自愿项目希望通过与突破性药物开发者加强互动和早期对话，优化药物开发计划，加速评审，使药物尽早与患者见面。此外，EMA也已授予Iptacopan治疗IgAN的“孤儿药”资格认证。

关于C3肾小球病（C3G）

C3G是一种非常罕见且严重的原发性肾小球肾炎，特征为补体调控异常1,9 。C3G在全球范围内的年发病率为百万分之一到二11，在美国的患病人数约为10000人，欧洲约为10500人，日本约为3200人，中国约为32000人12。

责任编辑：三七

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