11月23日，美国FDA批准了Alnylam公司罕见疾病药物Oxlumo的上市，在11月19日，欧盟委员会（EC）已批准了该药的上市，这也成为该公司第三次推出RNA干扰（RNAi）类药物。

伴随FDA和EC的批准，Oxlumo也因此成为治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的首款药物，PH1是一种严重的常染色体隐性遗传病，病因为肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏，导致草酸产生过多，临床表现为高草酸尿症和反复尿路结石。

研究表明，Oxlumo通过靶向导致过量产生草酸的突变而发挥作用，草酸的积累可导致肾结石复发并导致终末期肾脏疾病并引起严重的并发症，而增加患者死亡率。

随着时间的推移，PH1患者的肾功能会逐渐下降，许多患者最终需要进行双肝肾移植。在Oxlumo获得批准之前，唯一的治疗选择是使用一种叫做“过度水合”的方法，即使用过量的液体稀释草酸盐。而Oxlumo的使用只需要每三个月皮下注射一次，可以大大减轻患者治疗痛苦。

但根据该公司首席执行官John Maraganore博士在接受采访时说，Alnylam准备将该药的平均价格定为每名患者每年49.3万美元，并且预计每名患者的净价格将在每年38万美元左右。同时，Alnylam会与患者方签订以疗效价值为基础的三方面协议，以便只在药物有效的情况下才会收取费用。

根据这些协议，如果患者对治疗产生反应，该公司将与付款人达成“成功标准”，并在一年后收取付款。此外，如果随着对疾病意识的提高，诊断随着时间的推移而增加，则该公司会根据市场情况准备降低定价。

不过，由于这种药物是按患者自身体重分配用药剂量的，同时患者在其整个生命过程中体重存在动态变化，因此Alnylam将同意为每位患者总计支付的药瓶数量设定上限，以为他们提供可靠的用药预算金额。

从Alnylam公司的角度是期望向市场稳定推出该药，而不是起初大量的使用，这主要是因为目前患者诊断和疾病意识不足。随着医生的认识加深和市场积极推广，未来Oxlumo将有可能成为超稀有孤儿产品，预计在使用的高峰期将产生高达5亿美元的年销售额。

Alnylam公司在将近20年前就开始提供新型RNAi药物，用于治疗临床方案不足的疾病。Oxlumo是Alnylam被批准的第三款上市RNAi药物，此前，在2018年8月FDA批准了Onpattro，2019年11月又批准了Givlaari。其中，Onpattro主要用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR）。Givlaari主要用于治疗12岁及以上青少年和成人的急性肝卟啉症（AHP）。

参考来源：

1.高草酸尿症 百度百科词条

2.Alnylam nets FDA nod for Oxlumo, its 3rd rare disease drug, and plans unique value-based deals

责任编辑：琉璃

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