3月27日，美国食品FDA批准了Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗已经接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者。这是FDA批准的首个用于治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种罕见的血液癌，特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白过度生成。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。此外，MM还会损害骨骼和肾脏，并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切病因尚不清楚。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）的数据，2020年，MM约占美国所有新确诊癌症病例的1.8％（32,000）。

Abecma是百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio公司联合开发的靶向B细胞成熟抗原的CAR-T细胞免疫疗法。Abecma可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞增殖和分化，并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。此前，Abecma已获得美国FDA授予的孤儿药和突破性疗法称号。 

Abecma是一种定制疗法，通过采集患者自己的T细胞进行基因修饰，使其含有靶向并杀死癌细胞的目标基因，再回输到患者体内。

美国FDA对Abecma的批准是基于来自关键性2期临床试验KarMMa的数据，该试验对127例复发/难治性多发性骨髓瘤患者进行了治疗，这些患者至少接受了三种前期疗法，包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。可评估疗效的人群由100例接受Abecma治疗的患者组成。在这项研究中，可评估疗效人群的总缓解率（ORR）为72％，其中28％的患者达到了严格的完全缓解。患者产生应答所需的中位时间为30天，中位缓解持续时间为11个月。在28位获得严格完全缓解的患者中，65％的患者缓解持续至少12个月。

Abecma存在严重副作用，其标签带有黑框警告：细胞因子释放综合征（CRS），噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH / MAS），神经系统毒性和血细胞减少症，这些都可能致命或危及生命。其中，CRS和HLH / MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的全身反应，引起高烧和流感样症状，血细胞减少症指某些类型血细胞数量在较长时间内出现下降。Abecma最常见的副作用包括CRS，感染，疲劳，肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。治疗产生的副作用通常会在开始治疗后的1-2周内出现，但某些副作用也可能在更久后发生。

由于存在CRS和神经毒性的风险，在批准使用Abecma的同时，还制定了风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的要素。FDA要求配发Abecma的医院和相关诊所必须经过特殊认证，并且参与Abecma处方、配药或管理的工作人员必须接受培训，以识别和管理CRS、神经系统毒性和Abecma的其他副作用。此外，必须告知患者潜在的严重副作用，以及如果在接受Abecma治疗后出现副作用，因及时返回治疗地点进行处理。

参考来源:

FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients with Multiple Myeloma

责任编辑：琉璃

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