众所周知，美国食品药品管理局（FDA）是目前全世界最先进，制度最为完善的食品药品监管机构。

作为全球药品监管机构的风向标，FDA历来以高标准要求而著称，对于药品审批尤其是新药审批，更有着严格的制度和管控体系。

本文主要介绍，近年来受到国内追捧的FDA批准新药模式以及在FDA高标准要求下的新药审批趋势。

505(b)(2)

1984年，美国国会通过了《药品价格竞争和专利期修正案》（Hatch-Waxman Amendment），修订后的《联邦食品、药品和化妆品法案》505部分为新药申请提供了三种路径：505(b)(2)则为其中之一（以下只阐述505(b)(2)途径）。

505(b)(2)申请包含完整安全性和有效性研究报告，但至少有部分信息来源于非申请者开展或申请者无权引用的研究。通俗地说，505(b)(2)就是对已批准药物的改变，即改良型新药申请。近年来，FDA的505(b)(2)申报越来越受国内制药企业关注。

数据来源：药智数据；药智咨询整理

除2020年可能因COVID-19的影响而导致批准数目降低，近年来，505(b)(2)的申报数量逐年增多。

值得注意的是：在2019年12月，由中国石药集团欧意药业有限公司自主研发的创新药马来酸左氨氯地平片（商品名：CONJUPRI）通过了FDA新药上市申请（505(b)(2)）。

CONJUPRI是一种钙通道阻滞剂，用于治疗高血压。资料显示：CONJUPRI是首个获得FDA完全批准的中国本土创新药，也是我国第一个在美国上市的高血压新药。

FirstinClass

FirstinClass即首创新药，可以间接的理解为505(b)(1)，这些药物的作用机制通常与现有疗法不同。

行业人士曾指出：“FirstinClas本质就是走一条前人尚没有走过或走通的路。”CDER（FDA药品审评和研究中心）在2020年批准的53种新药中，有21种（占40％）被列为First-in-Class，这是该药物对美国人民的健康产生积极影响的潜力的一个指标。

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在2020年，一些比较有代表性的首创药物如Rukobia（fostemsavir）片剂，一种新型的抗逆转录病毒药物，适用于患有HIV-1的成年人，在此之前曾尝试过多种HIV-1药物，但由于耐药性，不耐受性或安全性考虑而无法成功使用其他疗法治疗HIV-1感染。

Rukobia的批准标志着一类全新的抗逆转录病毒药物，可能有利于那些已经用尽了其他各种HIV-1治疗方案的患者。

1stU.S.

1stU.S.即ApprovalintheU.S.BeforeOtherCountries，在药智企业版美国上市药品数据库中以“美国首批”标注，尽管FDA与其他国家或地区的药品监管机构在药品批准流程上很大的差异，但是每年仍有许多新药在其他国家批准之前获得了FDA的首次批准。

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FDA基药

2020年8月6日，美国时任总统发布了一项”关于确保基本药物，医疗对策在美国生产”的行政命令,该行政命令指示FDA查明在任何时候都可提供的，足以满足患者需求的适当剂量和适当剂型的基本药物，医疗对策的清单。

FDA基药是美国急诊医疗机构中患者最需要的药物，专门用于严重伤害或疾病以及紧急医疗状况的短期治疗；也着重于包括医学上必需的药物，以便有足够的供应。通过检索药智美国上市药品数据库的“基药“筛选功能，便可获得更多相关信息。

数据来源：药智数据、药智咨询整理；Drugs@FDA

责任编辑：八角

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