2021年6月24日, 美国食品药品监督管理局(FDA) 授予礼来制药在研抗体药物Donanemab治疗阿尔茨海默病(AD)突破性疗法认定。突破性疗法认定旨在授予那些潜在治疗严重疾病的药物，当已有初步临床证据表明该药物在具有临床意义的终点上可能表现出相对于现有FDA获批疗法的实质性改善时，用于加速该药物的开发和审批。

Donanemab是一款在研的靶向被称为N3pG修饰的Aβ蛋白的抗体药物，FDA突破性疗法认定是基于其临床证据而授予的。礼来制药的II期临床试验TRAILBLAZER-ALZ研究旨在评估Donanemab在早期症状性AD患者中的有效性和安全性。这些试验数据已在第15届国际阿尔茨海默病与帕金森病大会(AD/PD™ 2021)上进行披露，并已同步在新英格兰医学杂志上进行了发表。

基于TRAILBLAZER-ALZ研究的数据，礼来制药计划在今年晚些时候通过加速审批路径提交Donanemab的生物制品许可申请(BLA)。Donanemab的安全性、耐受性及有效性也会在TRAILBLAZER-ALZ 2 (NCT04437511）研究中进行评估，该试验是一项正在进行中的、随机、安慰剂对照、双盲、多中心3期研究。

关于TRAILBLAZER-ALZ研究

TRAILBLAZER-ALZ(NCT03367403)是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心2期研究，旨在评估Donanemab在早期症状性阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和有效性。该试验招募了272名患者，通过认知功能评估结合PET成像评估淀粉样蛋白斑块以及tau蛋白分层进行筛选。Donanemab试验的主要终点指标是阿尔茨海默病综合评分量表(iADRS)从基线到76周的变化，iADRS是一种临床综合评估工具，结合了认知评估量表ADAS-Cog13 和功能评估量表ADCS-iADL的评估指标。关键次要终点指标包括ADAS-Cog13、ADCS-iADL、MMSE以及临床痴呆评定量表评分总和(CDR-SB)从基线到76周的评分变化。其他次要生物标志物终点指标包括大脑淀粉样蛋白沉积，大脑tau蛋白沉积与容积核磁共振(MRI)从基线到76周的变化。

责任编辑：琉璃

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