6月29日，先声药业（2096.HK）与康宁杰瑞生物制药（9966.HK，以下简称“康宁杰瑞”）、思路迪医药（3D Medicines Inc.）战略合作的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。这是恩沃利单抗继晚期胆道癌之后，获得的第2项孤儿药资格认定。

美国 FDA“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》，是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药还有一系列的配套支持政策，包括临床研究费用享受50%税收减免、生物制品许可证（BLA）申报费减免、处方药用户费用减免等。获得孤儿药认定对新药加速研发和上市进程具有重要意义，2020年FDA批准的53种新药中58%是获得孤儿药认定的创新药。

软组织肉瘤是一种罕见的恶性肿瘤，起源于间叶组织，病理类型复杂、肿瘤异质性明显，临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，一线化疗药物以蒽环类药物和异环磷酰胺为主，不良反应相对较大，免疫治疗药物较为缺乏。

目前，恩沃利单抗注射液用于治疗既往非免疫检查点抑制剂治疗失败的多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）患者的注册临床试验正在进行中，临床试验设计已在2021 ASCO年会上以壁报形式公布，期待此次孤儿药资格认定能够加速恩沃利单抗在美国的开发进程，早日惠及更多患者。

关于恩沃利单抗注射液

恩沃利单抗注射液是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc融合蛋白，基于其独特设计，在安全性、便利性、依从性方面具有优势，患者无需进行静脉滴注，同时具有较低的医疗成本。2020年3月30日，康宁杰瑞、思路迪医药、先声药业三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，思路迪医药负责肿瘤领域的临床开发，先声药业负责产品在中国大陆的独家商业推广。目前恩沃利单抗注射液已在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，多个适应症已进入注册/Ⅲ期临床。恩沃利单抗注射液已被美国FDA授予晚期胆道癌孤儿药资格。其在中国的上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并纳入优先审评。

责任编辑：琉璃

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