北京时间2021年10月20日-北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”) 是一家立足中国、全球领先的罕见病生物制药公司，一直致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布CAN103新药临床试验申请（IND）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。CAN103是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发，作为其和药明生物（2269.HK）在罕见病药物领域战略合作伙伴关系的一部分，用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，它以常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。近30年来，临床试验和真实世界的支持数据表明，戈谢病经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）治疗, 其主要非神经系统症状和健康相关的患者生活质量均有显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

责任编辑：琉璃

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