基因治疗时代到来，基因药将成为下一个10年继抗体药之后的重磅迭代产品。

国际上，基因治疗的进展受到学术界和工业界的高度认同和重视。2015年《自然》杂志刊登了一篇“基因治疗重返中心舞台”(GeneTherapyReturnstoCentreStage)的论述；2018年《科学》杂志发表了一篇“基因治疗时代到来”（GeneTherapyComesofAge）的论述。基因治疗在造血干细胞基因修饰为基础的遗传性血液病的基因治疗、对在血友病A、B的基因治疗；对B淋巴细胞白血病的CAR-T免疫细胞基因治疗、以及对黑朦症的基因治疗等方面已经显示出前所未有的巨大进步，证明了基因治疗能给某些不治之症带来盼望已久的“治愈”。

从2003年我国批准全球首个基因治疗药物重组人P53腺病毒注射液（“今又生”）上市，截止到2019年6月，全球共批准3900多项基因治疗进入了临床试验阶段，共有11个基因治疗产品上市。

基因治疗时代到来，但其发展面临三大挑战：

一是基因治疗载体的生产技术亟待提高，需要建立更高效和标准化的生产工艺和质量控制技术。

二是GMP级病毒载体的生产成为基因治疗从基础走向临床的瓶颈。目前进入临床阶段的基因疗法大多采用病毒载体进行基因的递送，病毒载体基因药物因其药物结构复杂性给生产尤其是规模化生产和质量控制提出了更高的挑战。

三是基因治疗载体的规模化制备能力不足，严重制约基因疗法从临床试验阶段转向商业生产的进程。

如何建立更高效和标准化的病毒载体生产和质量控制技术，提高病毒载体的规模化制备能力和GMP级病毒载体的供应能力，降低生产成本，成为了基因药物开发和应用中急需解决的问题。

2019年10月18-19日，由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”将在大兴盛大召开。论坛将聚焦基因治疗药物研发的全过程，坚持问题导向、需求导向，邀请基因治疗和细胞治疗领域企业和机构专家分享基于AAV载体的invivo基因治疗、和基于LV载体的exvivo基因修饰细胞治疗、以及基于HSV等病毒改造而来的溶瘤病毒产品研发；关注国际上基因治疗产品CMC、非临床研究和临床试验面临的问题和指导原则；关注产品的原理设计、分子设计、生产工艺、质量方法和标准、质量控制，以及动物模型有效性评价、安全性评价、临床方案、注册申报等方面的专业技术和规范等多个话题。

金秋10月，让我们相约大兴，不忘初心，勇于创新、团结合作，共同推动中国基因治疗事业的发展。

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