美国时间2019年12月16日，Deciphera公司宣布，已经向美国FDA递交其KIT和PDGFRα激酶抑制剂ripretinib的新药申请（NDA），用于治疗已接受过imatinib，sunitinib和regorafenib治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。

此前，Deciphera已与再鼎医药达成独家授权合作，推进ripretinib在大中华区的开发和推广。

GIST是一种在骨骼或者胃肠道的结缔组织中出现的肉瘤，起源于胃肠道壁的细胞，在胃部和小肠最为常见。大多数GIST病例是由于一系列的基因突变，最常见的是KIT或PDGFRα蛋白激酶突变。目前已有疗法不能抑制引起耐药性和疾病进展的全部原发性和继发性突变。该疾病的5年生存率约为48%到90%，这主要取决于诊断时疾病所处的阶段。

ripretinib是一种研究性的酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关袋和激活环，从而可广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。ripretinib目前正在临床开发中，用于治疗由KIT和/或PDGFRα驱动的癌症，包括胃肠道间质瘤或GIST，全身性肥大细胞病或SM，以及其他癌症。美国食品药品管理局适用于已接受imatinib，sunitinib和regorafenib治疗的晚期GIST患者。ripretinib也已被GIST治疗的GIST授予孤儿药称号。

“我们致力于为晚期GIST患者提供潜在的新治疗选择。向美国FDA递交ripretinib的NDA是一项非常重要的里程碑，”Deciphera总裁，兼首席执行官Steve Hoerter先生说：“我们期待通过FDA的对我们的审查，我们将继续专注于为ripretinib在美国的潜在上市做准备。”

责任编辑：萌萌

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