今日早些时间，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准UroGen Pharma研发的Jelmyto（丝裂霉素凝胶）上市，用于治疗低级别上尿路上皮癌（UTUC）。Jelmyto是第一款针对这一疾病获批的药物疗法。

上尿路上皮肿瘤较少见，病因与膀胱癌相类似。UTUC可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说，低度恶性肿瘤不具有侵袭性，很少从肾脏或输尿管扩散。然而，它们经常复发，通常治疗手段的目标是治疗可见的肿瘤并试图保留泌尿道。上尿路上皮癌传统的治疗方法是开放性肾、输尿管全切除。随着腔内泌尿外科的进展，有采用创伤较小的或较姑息性的手术方法，包括腹腔镜肾、输尿管全切除、输尿管镜或经皮内镜手术。

FDA肿瘤卓越中心主任、药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur表示：“尽管现在工作的核心是抗击COVID-19，但癌症患者及其独特的需求仍然是FDA的工作重心。在这个关键时刻我们仍将继续加快肿瘤产品开发，我们的工作人员正在继续与药物研发人员、学术研究者和患者倡导者会面，以推进癌症药物、生物制品和器械的协调审查。”

Jelmyto是一种烷基化药物，它能够抑制DNA转录为RNA，停止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力。它曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。FDA这次的批准是基于一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验结果。试验结果表明，71例患者中的41例（58%）出现完全缓解。在开始治疗后的一年内，19例（46%）获得完全缓解的患者在12个月时继续获得完全缓解。

Pazdur博士表示：“这是针对低级别上尿路上皮癌患者的第一款获批疗法。许多患者以前需要接受根治性手术治疗，意味着完全切除受累的肾脏、输尿管和膀胱袖口。Jelmyto首次为这些患者提供了一种替代治疗选择。”

服用Jelmyto的患者常见的副作用是输尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、排尿困难和呕吐。另外FDA提示怀孕的女士不应服用Jelmyto，服用后可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

参考来源：FDA Approves First Therapy for Treatment of Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer

责任编辑：杰尼龟

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