2021年1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。此前，博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。

“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”

ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。

针对地中海贫血，国际基因编辑疗法进展快速。2018年，CRISPR Therapeutics和美国制药企业福泰制药(Verte)的CTX001获得了美国FDA和EMA的新药研究申请批件，这也是全球首个由制药公司发起的体外CRISPR疗法的新药临床试验。2020年12月，CRISPR Therapeutics在美国血液学年会(ASH)上发布了临床试验数据。试验报告的7例患者均不再需要输血。Sangamo Therapeutics公司是基因编辑技术ZFN的持有者，该公司针对地中海贫血使用ZFN技术针对造血干细胞进行修复。

而我国针对细胞和基因疗法领域的监管政策正在日益完善。近几年，国家卫健委、国家药监局等政府部门牵头，出台了一系列政策，包括《干细胞临床管理标准》、《细胞治疗技术指导原则》、卫健委就临床试验中生物医疗新技术应用规范征求意见、卫健委就体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法征求意见等。2020年9月30日，国家药监局药品审评中心公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见，指导原则中指出了针对基因编辑疗法的药物开发相关指南，这体现了国家监管机构在当前包括基因编辑疗法在内的细胞和基因疗法蓬勃发展的大背景下对基因编辑疗法的关注，也体现了监管政策的与时俱进。

随着博雅基因CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01临床研究的开展，或将带动这一领域的发展，未来我国的基因编辑疗法研发也会进入快车道。

责任编辑：琉璃

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