2021年11月23日，博雅辑因与北京协和医院睢瑞芳教授团队达成研究合作，基于我国遗传性视网膜变性（IRD）人群的基因变异特征，探索推进针对性的体内基因编辑疗法。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。

 睢瑞芳教授团队专注眼遗传病的临床及致病基因研究，通过大样本的研究，获得了我国多种IRD患者独特的基因变异谱。根据合作协议，将选择特定的致病基因变异为靶点，评估博雅辑因拥有自主知识产权的LEAPER™ RNA碱基编辑技术的有效性和安全性，以推进针对该遗传疾病的体内基因编辑疗法的开发进程。

“LEAPER™技术无需引入外源蛋白酶，而是通过特殊设计的arRNA，招募内源ADAR蛋白，实现精准的RNA编辑，在包括遗传疾病在内的多种疾病领域有着广泛的应用前景。”博雅辑因首席技术官袁鹏飞博士表示，“与睢教授团队的合作将加速LEAPER™技术向体内基因编辑疗法的转化，从而尽早帮助患者。”

“当前针对遗传疾病的基因与表型的很多研究和数据都是基于欧美的报道，中国人群中很多遗传疾病的突变位点和特征与欧美并不相同，我们已经掌握了多种眼遗传病中国人群的基因变异特征，为LEAPER™这一前沿基因编辑技术在我国的临床转化研究提供了靶点。”北京协和医院睢瑞芳教授表示，“我们将充分发挥团队多年来的研究和实践经验，积极探索适合中国患者的创新疗法。”

“LEAPER™技术由博雅辑因科学创始人北京大学魏文胜教授实验室发明，此次与北京协和医院的合作，基于中国特定遗传病人群的特征，通过我们自主研发努力，将LEAPER™技术转化为帮助这些患者的创新疗法，是从实验室到医疗机构和企业产学研结合推进前沿技术落地的一次实践。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“随着公司内部研发实力的不断提升和更多外部研究合作的达成，我们将加速基因编辑技术的转化，探索出更多中国治疗方案，使创新疗法早日惠及患者。”

博雅辑因拥有以基因编辑技术为基础的四大研发平台，开发体外基因编辑疗法、体内基因编辑疗法和靶向疗法。目前，公司针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01正在开展多中心I期注册性临床试验。

责任编辑：琉璃

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