2021年12月20日，先声药业与VivoryonTherapeuticsN.V.在中国合作开发的阿尔茨海默病(AD)治疗药物SIM0408(Varoglutamstat，原代号PQ912)全球注册研究传出好消息。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该小分子口服候选药物“快速通道”资格认定。

快速通道资格认定是FDA为加速治疗重大疾病的药物或未满足临床需求的药物开发和快速审查而设立的机制，旨在让患者尽快获得急需药物。被授予快速通道认定的药物可能是针对特定严重疾病的首个疗法，或与现有疗法相比在临床上具有显著优势。这类新药有可能拥有独特的作用机制，或者可令对现有疗法效果不佳或不耐受的患者获益，从而解决未满足的医疗需求。获得快速通道资格认定的项目有机会与FDA进行更频繁的互动，如果相关标准符合要求，则有机会获取加速审批、优先审评资格。

Varoglutamstat是一种靶向谷氨酰胺酰环化酶（QC）的口服小分子抑制剂。作为治疗AD的候选药物，Varoglutamstat可抑制神经毒性N3pE-Aβ的生成，并减少神经炎症，有望在AD病早期发挥作用，促进突触再生，使早期认知障碍改善，减缓疾病进展并稳定临床体征和症状。Varoglutamstat治疗早期轻度AD的全球临床研发已进行到临床II期，在欧洲和美国分别进入2b期（VIVIAD研究）和2a/b期（VIVA-MIND研究）。

IIa期研究的短期（治疗12周+随访4周）疗效结果显示，在神经心理量表（CogstateNTB）一个代表工作记忆的分量表中，Varoglutamstat与安慰剂相比，具有明显统计学差异。此外，在脑脊液QPCT酶的抑制、脑脊液中的Neurogranin（代表突触毒性的生物标志物）、YKL-40（代表神经炎症的生物标记物），以及脑电图等其他指标上，Varoglutamstat治疗组结果相对于对照组都有显著统计学差异（p<0.05或p<0.01）

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PQ912的作用机制，来源：Vivoryon

今年6月，先声与VivoryonTherapeutics达成战略性区域许可合作，在大中华区开发和商业化Varoglutamstat等2款阿尔茨海默病候选药物。项目引进后，先声快速推进SIM0408在中国的临床申报，并于12月13日获中国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

责任编辑：三七

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