2月23日，华东医药发布公告，全资子公司中美华东与美国上市公司KiniksaPharmaceuticals,Ltd.全资子公司KiniksaPharmaceuticals(UK),Ltd.达成了一项交易，中美华东获得2款自身免疫领域的全球创新产品Arcalyst®及Mavrilimumab在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家开发、注册及商业化权益。

Kiniksa是一家全球性生物制药公司，产品管线聚焦于自身炎症和自身免疫性疾病领域。2021年12月，Kiniksa被摩根大通评为8家最值得买入的biotech公司之一。本次交易，中美华东将向Kiniksa支付2200万美元首付款，最高不超过6.4亿美元的开发、注册及销售里程碑付款，以及分级两位数的净销售额提成费。

将本项交易放入2021年国内创新药众多Licensein案例池中，尽管首付款金额只排在中游水准（前20-30位），但高达6.4亿美元的里程碑总额，绝对能排入前10的位置。受消息影响，华东医药两个交易日内大涨近8%，报收37.31元/股。

Kiniksa的这两款产品拥有怎样的魅力，让华东医药不惜许诺如此巨额的里程碑款项？

01

关注未满足的临床需求

华东医药寻猎全球Firstinclass药物

“每一个小群体都不应该被放弃。”市场对2021年国家医保局谈判代表这句关注孤儿药表态印象深刻。

过去很长一段时间，市场小、研发成本高、投资回收周期长等特点是外界对于罕见病药物开发的第一印象。近年来，政策开始松动，多项扶持政策的出台及越来越多海外罕见病药物被纳入医保，医保局更是在去年9月表态将进一步探索孤儿药的采购机制。

反观欧美，孤儿药开发策略十分常见，比如《我不是药神》中的格列卫、PD-1单抗K药&O药等这些重磅药当初都是以“孤儿药”的身份获批上市。EvaluatePharma的数据显示，2017年-2022年，预计孤儿药市场复合增长率为11.1%，远高于非孤儿药市场的5.3%。

显然，孤儿药的市场潜力存在被低估的现象。

在实现“小群体有药可治”的同时，背后推动相关药物研发、上市的制药厂商更不应该被忘记。

华东医药本次引进Kiniksa的Rilonacept，正是国内急需的罕见病药物。

Rilonacept是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。2021年，Rilonacept被FDA批准为治疗12岁以上第一款也是迄今唯一一款复发性心包炎的IL-1抑制剂，复发性心包炎是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，它影响15%至30%的急性心包炎患者。这种疾病的患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症，严重限制患者的身体活动和日常生活。

目前，该疾病的标准疗法有非甾体类抗炎药、秋水仙碱和皮质类固醇（CS）药物，长期使用这些药物会对患者造成安全问题。Rilonacept的临床数据显示，97%患者对其治疗产生应答，出现复发心包炎事件的风险与安慰剂组相比降低了96%，疗效突出。

根据Kiniksa最新披露的数据，Rilonacept产品2021年第2季度净收入为770万美元，第3季度净收入为1210万美元，第4季度净收入为1870万美元，预计2022年全年净收入为1.15亿至1.3亿美元。

另外，Rilonacept被CDE列入《临床急需境外新药名单（第一批）》，用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征。据2018年《临床急需境外新药审评审批工作程序》，列入该名单的罕见病药物CDE将建立专门通道加快审批，并要求受理后3个月内完成技术审评。

业内人士也指出，符合相关政策的罕见病药物在国内上市时间均缩短至少3年，这无疑加速了Rilonacept的未来在国内的上市进程。

另一条管线Mavrilimumab是一种全人源单克隆抗体，可靶向粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子受体α（GM-CSFRα），并抑制粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的信号传导。Kiniksa于2017年从MedImmuneLimited获得了Mavrilimumab的全球许可。Kiniksa正在准备开展Mavrilimumab用于GM-CSF相关的心血管疾病的海外Ⅱ期临床试验。

回顾近年华东医药创新药板块的引进布局，包括4.05亿美元引进FRαADC新药、1.72亿美元引进双抗PRV-3279、6.62亿美元引进IL-1抑制剂和GM-CSFRα抗体等，可以发现这部分资产要么是ADC、双抗这类型的前沿领域药物，亦或Firstinclass的全球新管线，从中能窥见公司希望通过引进海外先进技术降维打击国内药物市场的雄心。

02

国内肿瘤领域“人山人海”

自免领域重磅创新药罕见

CDE《2020年度药品审评报告》数据显示，2020年审评通过批准的1类创新化学药为抗肿瘤药物的IND申请共355个，占比51.15%，这也反馈了肿瘤药研发的火热。

相较之下，自免药物的研发热度更低，这并不意味着这个领域缺乏机会。正好相反，这是一个大单品频出的药物领域。

2020年，全球销售额TOP100药品的合计销售规模约3558亿美元，自身免疫及炎症药物位列第二（约940亿美元，占比26.4%），过去更是诞生了阿达木单抗（TNF-α）、乌司奴单抗（IL12/23）、依那西普（TNF-α）这些年销售额超过50亿美元的重磅单品。

视角回到中国，国内自身免疫病市场近年有望加速增长，预计市场规模从2019年的24亿美元增至2030年的241亿美元，年复合增速达26.3%，增长显著高于全球市场。

目前，国内自免生物药研发仍以Fast-follow模式为主，部分成熟靶点竞争激烈，如IL-17IL-23靶点、IL-4R靶点等，大部分研发管线缺乏创新性和差异化。基于该背景，也涌现部分药厂通过Licensein引进有特色的创新生物药，如补体C5a（舒泰神从InflaRx引进）、和铂医药从韩国HanAll引进的FcRn抗体、华东医药引进的IL-1αIL-1β抗体、GM-CSFRα抗体等。

另外，国内自免药物研发起步较晚，患者对自免疾病的认识不健全也是阻碍自免药物大卖的重要原因。比如在全球大卖的阿达木单抗就在国内遭遇水土不服，一方面由于价格昂贵且适应症获批数量较少，另一方面越来越多如三生国健等厂商TNF-α创新药和生物类似药加入竞争，市场进入竞争白热化阶段。

可以看到，国内目前真正将自免药物领域做好的药企并不多，根本原因不仅在于缺乏真正出色的创新性药物，还在于缺乏强大的商业化推广、做市场教育的能力。

03

华东医药自免领域布局已初成体系

商业化能力助推未来快速卡位

通过一系列的引进和合作布局，华东医药在自免领域的管线已初成体系。

2020年8月，华东医药出资3.7亿元人民币获得荃信生物20.56%股权，并与其乌司奴单抗生物类似药QX001S达成在中国共同开发和商业化权益；QX001S目前在开发的适应症覆盖了银屑病、克罗恩病等，目前最快的适应症处于临床三期，患者入组已经完成。值得一提的是，QX001S的原研产品喜达诺®由美国强生公司研发，根据美国强生公司年报，喜达诺®2021年全球销售额约91.34亿美元，稳居2021年全球药品销售额TOP10、全球抗体药物销售额TOP10榜单席位。华东医药QX001S研发进度领先，有望打破原研的垄断，率先造福中国患者。

2021年2月18日，华东医药用1.72亿美元的合作协议拿下美国ProventionBio双抗PRV-3279的大中华区权益，目前正在开展系统性红斑狼疮适应症的海外二期临床试验。

2021年10月，华东医药与Ashvattha达成股权投资协议，获得其8款在研产品，覆盖肿瘤、代谢合并症和炎症等领域。其中，OP-101是能通过关闭多路径抑制炎症的临床阶段药物，由于机制特殊，该适应症较为广泛，可用于多种病毒感染后的炎症抑制，目前新冠肺炎海外临床处于二期。

（来源：华东医药公告）

结合本次交易引进的两款管线，华东医药的管线布局不仅覆盖了系统性红斑狼疮、银屑病等患者群体庞大的主流适应症，同时在一些小适应症罕见病上也有差异化布局，做到了既有特色，又有协同效应。

（来源：兴业证券研究所）

前文提到，自免领域创新药如何在国内快速放量一直以来创新药企们关注的核心问题。换个角度来看，自免疾病实际上也是一种慢病，而华东医药在公认“最难卖慢病药物”的糖尿病药物领域市场推广经验可以“无缝衔接”。

由此可见，华东医药作为国内医药领域的传统豪门，可凭借着差异化的管线布局和强大的渠道推广优势，未来有望在自免药物领域对大部分Biotech进行弯道超车。

结语：过去几年，几乎每一家中国的医药企业，都像是一叶孤舟，踉踉跄跄地在大风大浪中前行，转型维艰，但风险与机遇并存。过去几年，华东医药通过持续“融入·引进·吸收·创新”，不断围绕核心战略领域深入布局，迅速成熟地与国际先进的技术和生产力接轨，紧紧抓住转型升级窗口期，走出了一条华东医药特色的发展创新道路，成功完成了从一家以仿制药为主的传统制药企业向一家具有国际领先水平的科技创新型制药企业的完美蜕变。从医美到工业微生物，从糖尿病到肿瘤ADC再到免疫，华东医药在核心领域多点开花，大放异彩，其发展速度不禁令行业咂舌，公司多个产业创新都踩到了中国医药行业的无人区，一路激荡，华东医药的大厦在风雨中建成，正是印证了那一句朴素的真理：三分天注定，七分靠打拼，爱拼才会赢！

公司在自免创新药领域的布局已经让市场投资者们看到了管理层的雄心，相信华东医药不久未来会在“医美+创新药”双轮驱动的发展策略下，跻身A股千亿市值俱乐部名单。

责任编辑：青霉素

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