ICER全称为The Institute for Clinical and Economic Review，是美国著名的独立药品成本监管机构。该机构批准了beti-cel的210万美元价格标签，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）。在1月份披露延迟之后，FDA将在8月19日之前，对beti-cel这项一次性治疗做出决定。

尽管存有一些疑问，但根据目前的证据，ICER仍然对其看好。在报告草案中，ICER表示：“beti-cel为TDT患者提供了净健康益处。考虑到标准护理的年均成本很高，经由传统的成本效益模型分析，beti-cel作为一种新治疗手段，其累积价格达到了210万美元，处于可普遍接受的价格范围之内。尽管持续输血独立的患者需要借助基于结果合同的资助。”

Pharmaphorum在报道中指出，ICER对beti-cel审查仍在进行中，持续的评论期后，情况可能会发生变化。

而在8月的决定日期之前，beti-cel将在6月提交给FDA咨询委员会。

为了审查，ICER深入研究了5项beti-cel研究。ICER表示，在Bluebird进行的III期试验中，接受beti-cel治疗的患者中，有89%最终可摆脱输血。值得注意的是，在I/II期和III期试验中，输血独立性得到满足，并且在为期42个月的中位随访期内得以保持。

TDT患者在大约4到6个月时候，会出现危及生命的贫血，因此必须每月接受输血以及额外的治疗以预防并发症，例如使用螯合药物去除体内多余的铁。

但ICER同时也给出警告：“持续时间不够长，不足以消除更长时间内，药物疗效是否持续起效的不确定性。”

对于副反应，ICER指出，有希望的基因疗法多少会有轻微的副作用，但很少患者会出现严重反应。在Bluebird的研究中，没有死亡报告。

Bluebird将beti-cel定位为一种潜在的治疗手段，不过，许多地中海贫血患者及其家人就目前的治疗来说，更偏好传统的输血和螯合治疗。

尽管如此，ICER的认可，对不光Bluebird，还有其他的基因治疗参与者而言，都是一个好兆头。Pharmaphorum在报道中指明，beti-cel已经在欧盟和英国获得上市许可，该药物在英国的首次亮相价格约为170万美元。

然而，对于像Bluebird这样的小公司来说，beti-cel要在欧洲“获得适当的价值认可和市场准入”是“站不住脚的”。去年，Bluebird将beti-cel从欧洲市场中撤出，称定价和报销环境过于恶劣，无法使其在欧洲市场开展业务。

面对基因治疗定价的僵局，Bluebird在8月，计划“逐步减少”beti-cel在欧洲的业务，将专注于美国市场。

一旦beti-cel在美国获得批准，那么beti-cel有望挖掘到1000至1500名TDT患者的市场。据估计，总共约有125万人携带地中海贫血症的遗传缺陷。

beti-cel的命运——再加上Bluebird的其他基因疗法lovo-cel和eli-cel的发展——可能会决定Bluebird翱翔还是崩溃。

上个月，Bluebird称其现金流受到了干扰，并对其持续经营能力表示严重怀疑。

该公司目前正在寻找补充资金的方法，其中包括出售来自beti-cel和eli-cel的优先审查凭证。eli-cel将在9月16日接受脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的审查。该药物在1月份的时候同样也遭遇了监管交通堵塞。

为了将其现金流延长至2023年上半年，Bluebird本月初宣布裁员30%。根据公司年报，截至1月31日，该公司共有518名全职员工。

责任编辑：七斤

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