2021年12月16日，九天生物医药有限公司（Skyline Therapeutics，以下简称“九天生物”，原赋源生物Geneception），一家致力于创新的基因和细胞治疗公司，与美国BioMarin制药公司（NASDAQ: BMRN，以下简称“BioMarin”）宣布达成一项为期数年的全球战略合作，共同研究和开发基于腺相关病毒 (AAV)的新型基因疗法用于治疗遗传性心血管疾病。

这项战略合作，将主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治疗研发与生产体系，包括其自主研发具有创新性的病毒载体设计与构建技术以及先进的生产能力，针对遗传性扩张型心肌病 (DCM)开发创新基因疗法。扩张型心肌病是一组进行性发展的严重心血管疾病，迄今缺乏有效的针对性治疗。

根据双方达成的协议，九天生物将与BioMarin合作进行全面的新药研发并将项目推进至新药临床试验申请（IND）阶段。BioMarin在基因治疗、心血管疾病领域的生物学和遗传学方面有深厚的积累，而九天生物在基因治疗领域尤其是新型病毒载体的研发和生产方面具有丰富经验和创新能力。双方将整合各自的优势和能力共同推进合作研究项目，并在协议约定的地域分别进行临床开发。

为支持九天生物对合作项目开展研发，BioMarin将向九天生物支付一笔首付款，其中包括首付金以及BioMarin对九天生物的股权投资。九天生物还将获得预先约定的研发、注册和商业里程碑付款。

BioMarin将有权把该合作中产生的相关研发成果在美国、欧洲及拉丁美洲地区商业化，九天生物将获得亚太地区的商业化权利。此外，九天生物将获得在BioMarin的授权地区未来销售的特许权使用费。

责任编辑：琉璃

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