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拜耳大面积召回血友病药物，竟是标签失误。
2018年5月7日，据CNBC获悉，美国继2017年12月Spark推出基因疗法药物Luxturna之后的又一款天价药物即将面世，这款新药物主要作用于血友病的治疗。消息一曝出，就有Leerink的分析师表示，此款新药物市场定价将高达100多万美元，而血友病的患者则可能花费150多万美元甚至...
血友病是一组遗传性凝血因子缺乏导致的出血性疾病，主要分为甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%～85%，乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人数约占15%～20%。
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England...
拟用于先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制和预防治疗。
为中国首个静脉给药的罕见病基因疗法
这是首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品。
分别为JNJ-56136379片、JNJ-73763989注射剂和注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白。
为中国患者带来更多的治疗选择。
基因疗法迎来转机？
赛玖凝是国内首个长效重组凝血因子IX新药。
拟用于先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制和预防治疗。
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